Cientistas conseguiram pela primeira vez "silenciar" a molécula de DNA
excedente que caracteriza a síndrome de Down. Num experimento com amostras de
células, médicos inativaram uma das três cópias do cromossomo 21 que
caracterizam a anomalia, tornando as células tratadas similares às de pessoas
típicas, com apenas duas cópias.
O resultado da pesquisa, realizada por cientistas da Universidade de
Massachusetts (EUA), não pode ser diretamente convertido em tratamento. O grupo,
porém, diz já estar tentando desenvolver uma terapia gênica para testar em
camundongos.
A unidade excedente do cromossomo 21 leva aos problemas de desenvolvimento
que pessoas com down costumam ter, incluindo as dificuldades cognitivas e o
risco de doenças cardíacas e do sangue. Para eliminar a cópia extra do 21 em
células, o truque usado pelos cientistas foi inserir dentro do cromossomo 21 um
gene derivado do cromossomo sexual X.
Esse gene, o Xist, serve como ferramenta para controlar a produção de
proteínas associadas ao X. Como homens têm uma cópia única desse cromossomo, mas
mulheres têm duas, o Xist atua em certas circunstâncias para evitar que haja
excesso de ativação do X em mulheres.
Mudar o gene de lugar, porém, parecia uma tarefa difícil, pois o Xist é uma
sequência de bases de DNA grande demais para ser manipulada.
Usando uma técnica sofisticada de alteração genética chamada "nuclease com
dedos de zinco", os cientistas conseguiram enfim fazer a transferência. Um
estudo descrevendo o método está na edição de hoje da revista "Nature", assinado
pelo grupo da cientista Jeanne Lawrence.
Segundo o artigo, mesmo que a técnica não se transforme em terapia, a
capacidade de anular a anomalia cromossômica ajudará na pesquisa.
Células-tronco criadas a partir da pele de pacientes podem ser comparadas a
células com o Xist e submetidas a teste de drogas, o que ajudaria a avaliar seu
desempenho. Uma abordagem similar pode ser usada na tentativa de corrigir outras
anomalias, como as trissomias do 13 e 18.
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